オーシャンブリッジ高山のブログ

「つかえるITを、世界から。」をミッションとする（株）オーシャンブリッジのファウンダー、高山知朗（のりあき）のブログです。もともとは社長ブログとして始めましたが最近は4度のがんの闘病記が中心です。詳しいプロフィールはページ下部に。

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高山知朗（たかやまのりあき）

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2014年07月17日

急性リンパ性白血病の画期的な細胞医薬「CTL019」がアメリカでスピード承認されるか？

病気（悪性リンパ腫・急性リンパ性白血病）

先日、こんな記事を見つけました。

▼テイラーメードのALL治療用細胞医薬CTL019が米国で画期的治療薬に指定：日経メディカル（記事全文を読むには無料会員登録が必要です）

　スイスNovartis社は、2014年7月7日、米食品医薬品局（FDA）が、小児と成人の再発性/難治性急性リンパ芽急性白血病（r/rALL）を適応として、患者自身のT細胞を遺伝的に修飾して本人に戻す免疫細胞治療CTL019を画期的治療薬に指定したと発表した。

僕と同じ急性リンパ性白血病で、再発した場合、または難治性の場合に適応となる画期的な治療が、アメリカで近い将来承認される可能性がある、とのこと。僕も含めて急性リンパ性白血病の患者さんには興味深いニュースです。

患者自身のT細胞を採取し、T細胞受容体（TCR）の代わりに、抗CD19抗体由来のリガンド領域を持つCARを組み込み、腫瘍細胞を特異的に破壊する細胞医薬CTL019として患者に戻す。患者の体内でCTL019は増殖し、CD19陽性悪性細胞に結合してそれらを破壊する。

つまり、患者自身のT細胞を取り出して、遺伝的に手を加えて本人の体内に戻すと、その改造されたT細胞が、がん細胞をターゲットとして攻撃してやっつけてくれる、ということのようです。

画期的治療薬指定は、2012年のFDA Safety and Innovation Act（FDASIA）の一部として制定されたもので、重篤もしくは致命的な疾患を対象とする治療薬をより早く患者の元に届けることを目的としている。

このプログラムは、開発した会社が、確かな効果を確認する試験を行っている間に、新たな治療薬を必要とする患者への薬剤の提供を可能にする。

通常であれば、新薬や新しい治療の臨床試験や承認プロセスには、年単位の時間がかかるものですがこの「画期的治療薬指定」では、そのプロセスがスピードアップし、より早く患者に届けられるとのこと。

気になるのは、この薬が日本ではいつ頃使えるようになるのかということ。調べてみたところ、こんな記事を見つけました。

▼Novartis社が細胞医薬CTL019の臨床試験を日本でも開始へ、開発チームには元キリンの「Provenge」担当者：日経バイオテクONLINE

スイスNovartis社が細胞医薬CTL019の日本での臨床試験開始を計画していることが、2013年10月21日までに本誌の取材で分かった。

Novartis社によると、

できるだけ早期に日本でも開始したいと考えている。ただし、CTL019は前例の無い製品であり、日本での臨床試験をいつ開始できるか具体的な日程にはまだ言及できない

ということで、日本での臨床試験も、計画はされているものの、いつになるかはまだ分からない、というかまだ言えない、ということのようです。

まだまだ急性リンパ性白血病（B細胞性リンパ芽球性リンパ腫）の再発の可能性もゼロではない僕としても、早くこの薬が日本の厚生労働省にも承認されるといいなあと期待しています。

以下のような関連ニュースも見つけました。

▼ペンシルバニア大、白血病患者への初の細胞療法の結果報告 - ScienceNewsline

急性リンパ芽球性白血病（acute lymphoblastic leukemia）の成人の患者と小児患者の場合の完全寛解率は89％となった。

人間の免疫システムと人為的に操作された狩猟細胞（hunter cells）の両方が協調して機能することにより腫瘍に対してまったく新しい方法で攻撃を行う

▼白血病の少女、HIVウイルスを使った治療法で回復 : ギズモード・ジャパン

この治療では、まず患者のT細胞を体から数百万個取り出し、そこにがんと戦うための遺伝子を挿入するのですが、その際に無効化されたHIVウイルスが使われます。そのT細胞が患者の血管に戻され、体内でがんと戦うのです。その際の患者の負担は大きく、激しい高熱と悪寒があります。

でも、研究チームのリーダー、カール・ジューン（Carl June）博士は、「治癒（cure）」という言葉はこの治療に対しては使わないとニューヨーク・タイムズに語っています。つまり、現在はがんの症状が出ていなくても、それで「完治した」とはまだ言えないということです。が、博士は「今後骨髄移植に代わる治療法にできれば」と希望を語ってもいます。

まだまだ副作用のコントロールなど、課題も多いようですが、この博士が言うように、いずれ骨髄移植に代わる治療になってくれたらと思います。